Terapéutica de Amarna, una empresa de biotecnología con sede en Leiden, que desarrolla gen curativo therapies para una variedad de enfermedades raras y prevalentes, anunció que ha obtenido una financiación de 5 millones de euros.
De esta financiación total, 4 millones de euros provinieron de los inversores existentes C4 holding BV y Flerie Invest AB. Empresa holandesarise La agencia invirtió 1 millón de euros como financiamiento adicional de crédito de innovación de RVO.
Utilización de fondos
Los fondos permitirán a la compañía holandesa avanzar en su terapia génica líder para el tratamiento de la hemofilia B hacia un primer ensayo clínico en humanos.
El capital también se utilizará para acelerar su cartera de I+D en enfermedades autoinmunes seleccionadas e inflamación crónica.
El anuncio se produce dos años después de recaudar 10 millones de euros de financiación de los mismos inversores y RVO.
Terapias génicas
Fundada en 2008, Amarna Therapeutics es pionera en el desarrollo de terapias génicas basadas en el virus simio 40 (SV40), un poliomavirus del macaco al que los humanos no conocen inmunológicamente.
La empresa holandesa ha creado una línea de células de producción patentada (SuperVero) para producir vectores derivados de SV40 adecuados para uso terapéutico.
Aprovechando esta característica natural de no inmunogenicidad de su sistema de administración de genes en humanos, Amarna está desarrollando una amplia línea de terapias génicas seguras, efectivas y duraderas centradas en trastornos genéticos, enfermedades autoinmunes e inflamación crónica.
El producto líder de la compañía, AMA005, tiene como objetivo restaurar el proceso de coagulación de la sangre en pacientes con hemofilia B.
“La hemofilia B es un trastorno de la coagulación de la sangre ligado al cromosoma X que provoca hematomas y sangrado con facilidad debido a una mutación hereditaria del gen F9, lo que resulta en una deficiencia del factor de coagulación IX (FIX) en la sangre”, dice la compañía.
Actualmente, la compañía está completando los estudios de habilitación de IND (Investigational New Drug) y ha iniciado la fabricación con el objetivo de iniciar un ensayo de Fase 1/2a en aproximadamente dos años.
Asociación con HALIX
Amarna se asoció recientemente con HALIX, una organización de fabricación y desarrollo por contrato biofarmacéutico (CDMO), para producir el material de ensayo clínico.
Steen Klysner, director ejecutivo de Amarna Therapeutics, dice: "Dado que Amarna está entrando en una nueva fase emocionante, nos gustaría agradecer tanto a nuestros inversores existentes como a RVO por su continuo apoyo, lo que nos permite avanzar en nuestra terapia génica líder hacia la clínica y el progreso. nuestra cartera de I+D más amplia para el tratamiento de la inflamación autoinmune y crónica hacia la prueba de principio preclínica”.
“Además, nos complace habernos asociado con el renombrado CDMO holandés HALIX para la producción de nuestros primeros lotes clínicos, lo que brinda un entorno óptimo para la transferencia de procesos y la colaboración, debido a su ubicación en nuestra proximidad en Leiden”, agregó.