Amarna Therapeutica, een Leids biotechbedrijf, ontwikkelt genezend gen ththerapieën voor een reeks zeldzame en veel voorkomende ziekten, heeft aangekondigd dat het € 5 miljoen aan financiering heeft binnengehaald.
Van deze totale financiering werd € 4 miljoen verstrekt door bestaande investeerders C4 Holding BV en Flerie Invest AB. Nederland Enterprise Agentschap investeerde € 1 miljoen als aanvullende innovatiekredietfinanciering van RVO.
Gebruik van het fonds
Het geld stelt het Nederlandse bedrijf in staat om zijn leidende gentherapie voor de behandeling van hemofilie B verder te ontwikkelen in de richting van een eerste klinische proef bij mensen.
Het kapitaal zal ook worden gebruikt om de R&D-pijplijn op het gebied van geselecteerde auto-immuunziekten en chronische ontstekingen te versnellen.
De aankondiging komt twee jaar na het ophalen van € 10 miljoen aan financiering van dezelfde investeerders en RVO.
Gen therapieën
Amarna Therapeutics, opgericht in 2008, is pionier in de ontwikkeling van gentherapieën op basis van simian virus 40 (SV40), een makakenpolyomavirus waarvoor mensen immunologisch naïef zijn.
Het Nederlandse bedrijf heeft een eigen productiecellijn (SuperVero) ontwikkeld om van SV40 afgeleide vectoren te produceren die geschikt zijn voor therapeutisch gebruik.
Gebruikmakend van dit natuurlijke niet-immunogeniciteitskenmerk van zijn genafgiftesysteem bij mensen, ontwikkelt Amarna een brede pijplijn van veilige, effectieve en duurzame gentherapieën gericht op genetische aandoeningen, auto-immuunziekten en chronische ontstekingen.
Het belangrijkste product van het bedrijf, AMA005, heeft tot doel het bloedstollingsproces bij hemofilie B-patiënten te herstellen.
"Hemofilie B is een X-gebonden bloedstollingsstoornis die gemakkelijk blauwe plekken en bloedingen veroorzaakt als gevolg van een erfelijke mutatie van het F9-gen, wat resulteert in een tekort aan stollingsfactor IX (FIX) in het bloed", zegt het bedrijf.
Het bedrijf voltooit momenteel IND-studies (Investigational New Drug) en is begonnen met de productie met als doel om over ongeveer twee jaar een fase 1/2a-studie te starten.
Partnerschap met HALIX
Amarna is onlangs een partnerschap aangegaan met HALIX, een organisatie voor biofarmaceutische contractontwikkeling en productie (CDMO), om het klinische proefmateriaal te produceren.
Steen Klysner, CEO van Amarna Therapeutics, zegt: “Nu Amarna een opwindende volgende fase ingaat, willen we zowel onze bestaande investeerders als RVO bedanken voor hun voortdurende steun, waardoor we onze leidende gentherapie naar de kliniek kunnen brengen en vooruitgang kunnen boeken onze bredere R&D-pijplijn voor de behandeling van auto-immuunziekten en chronische ontstekingen naar preklinisch proof-of-principle.”
"Bovendien zijn we verheugd om samen te werken met de gerenommeerde Nederlandse CDMO HALIX voor de productie van onze eerste klinische batches, die een optimale setting bieden voor procesoverdracht en samenwerking, vanwege de locatie in onze nabijheid in Leiden," voegde hij eraan toe.