Amarna Thérapeutique, une société de biotechnologie basée à Leiden, développant gène curatif eerapies pour une gamme de maladies rares et répandues, a annoncé avoir obtenu un financement de 5 millions d'euros.
Sur ce financement total, 4 millions d'euros ont été apportés par les investisseurs existants C4 holding BV et Flerie Invest AB. Pays-Bas Enterprise L'agence a investi 1 M € sous forme de financement supplémentaire de crédits d'innovation de la part de RVO.
Utilisation des fonds
Les fonds permettront à la société néerlandaise de faire progresser sa thérapie génique principale pour le traitement de l'hémophilie B vers un premier essai clinique chez l'homme.
Le capital sera également utilisé pour accélérer son pipeline de R&D dans certaines maladies auto-immunes et l'inflammation chronique.
L'annonce intervient deux ans après avoir levé un financement de 10 millions d'euros auprès des mêmes investisseurs et de RVO.
Thérapies géniques
Fondée en 2008, Amarna Therapeutics est pionnière dans le développement de thérapies géniques basées sur le virus simien 40 (SV40), un polyomavirus du macaque auquel les humains sont immunologiquement naïfs.
La société néerlandaise a créé une lignée cellulaire de production propriétaire (SuperVero) pour produire des vecteurs dérivés du SV40 adaptés à un usage thérapeutique.
Tirant parti de cette caractéristique naturelle de non-immunogénicité de son système de délivrance de gènes chez l'homme, Amarna développe un large éventail de thérapies géniques sûres, efficaces et durables axées sur les troubles génétiques, les maladies auto-immunes et l'inflammation chronique.
Le produit phare de la société, AMA005, vise à rétablir le processus de coagulation sanguine chez les patients atteints d'hémophilie B.
"L'hémophilie B est un trouble de la coagulation sanguine lié à l'X provoquant des ecchymoses et des saignements faciles en raison d'une mutation héréditaire du gène F9, entraînant une déficience du facteur de coagulation IX (FIX) dans le sang", explique la société.
La société termine actuellement des études habilitantes IND (Investigational New Drug) et a lancé la fabrication dans le but de démarrer un essai de phase 1/2a dans environ deux ans.
Partenariat avec HALIX
Amarna s'est récemment associée à HALIX, une organisation de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) biopharmaceutique, pour produire le matériel d'essai clinique.
Steen Klysner, PDG d'Amarna Therapeutics, déclare : « Alors qu'Amarna entre dans une nouvelle phase passionnante, nous tenons à remercier à la fois nos investisseurs existants et RVO pour leur soutien continu, qui nous permet de faire progresser notre thérapie génique principale vers la clinique et de progresser notre pipeline de R&D plus large pour le traitement de l'inflammation auto-immune et chronique vers une preuve de principe préclinique.
"De plus, nous sommes ravis d'avoir collaboré avec le célèbre CDMO néerlandais HALIX pour la production de nos premiers lots cliniques, offrant un cadre optimal pour le transfert de processus et la collaboration, en raison de son emplacement à proximité de Leiden", a-t-il ajouté.