Boston, con sede negli Stati Uniti Prodotti farmaceutici del ritmo ha annunciato il 27 febbraio l'acquisizione della sua filiale olandese, Rhythm Pharmaceuticals Netherlands BV Amsterdam-based Xivento BV, un'azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie per l'iperinsulinismo congenito (CHI).
Una condizione genetica non comune chiamata CHI fa sì che le cellule producano troppa insulina, il che porta all'ipoglicemia. L'ipoglicemia può causare convulsioni, coma, danni cerebrali irreversibili e persino la morte.
Rhythm Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda biofarmaceutica globale in fase commerciale focalizzata sulla trasformazione della vita dei pazienti e delle loro famiglie che vivono con iperfagia e obesità grave causata da rare malattie della via del recettore della melanocortina-4 (MC4R).
Panoramica della transazione
Come parte dell'accordo, Rhythm BV pagherà 5 milioni di dollari in anticipo per acquistare tutte le azioni completamente diluite di Xinvento. Ulteriori 6 milioni di dollari sono dovuti per il raggiungimento degli obiettivi di sviluppo preclinico.
Ulteriori 50 milioni di dollari sono pagabili a seguito di specifiche autorizzazioni governative da parte degli Stati Uniti o dell'UE.
Rhythm BV pagherà anche fino a $ 150 milioni aggiuntivi in determinati obiettivi di vendita netti commerciali relativi al miglior candidato o a una seconda molecola nel caso in cui una seconda molecola venga selezionata, sviluppata e autorizzatarised.
Come è nato Xinvento?
Xinvento è iniziata dopo che Claudine van der Sande (CEO e fondatrice) ha dato alla luce suo figlio. Dopo la sua nascita, Claudine e suo marito hanno osservato che il loro figlio sembrava singhiozzare tutto il tempo, anche più di quanto sarebbe tipico per un neonato.
Erano a conoscenza della sua malattia e della sua sofferenza, ma nessuno è stato in grado di identificarne l'origine nonostante i frequenti viaggi dal medico. Alla fine, con ulteriori test medici, è stato identificato l'iperinsulinismo congenito del figlio.
Nonostante l'intervento quotidiano e le visite ospedaliere settimanali, il figlio di Claudine ha continuato a sperimentare un livello di zucchero nel sangue estremamente basso, ha sofferto di episodi ipoglicemici regolari ed è rimasto a rischio acuto di convulsioni.
Con la sua vasta esperienza nell'industria farmaceutica, Claudine, all'inizio del 2021, ha iniziato a condurre ricerche approfondite, esaminare la letteratura disponibile e incontrare esperti medici e scientifici.
Entro la fine del 2021, Xinvento è stato formalmente lanciato. Claudine ha collaborato con il co-fondatore, il dottor Piet Wigerinck, un chimico medicinale che ha servito come capo ufficiale scientifico delle Galapagos per 10 anni, per guidare lo sforzo scientifico. Nel gennaio 2022, Sarah Hafit entrato come co-fondatore.
L'azienda ora funge da centro di ricerca e sviluppo per le malattie causate dall'iperinsulinismo come l'iperinsulinismo ereditario, nonché altre condizioni correlate.
Xinvento sta sviluppando nuovi candidati terapeutici sperimentali progettati per migliorare la cura dei pazienti con CHI.
Scopo di questa acquisizione
Dopo la conclusione dell'accordo, Claudine van der Sande entrerà a far parte di Rhythm come vicepresidente e capo del programma CHI. Contribuirà con la sua vasta conoscenza della materia allo sviluppo del programma CHI.
Claudine Van der Sande afferma: “Mi confronto quotidianamente con le continue sfide e le paure di vivere con CHI e l'urgente necessità di un nuovo trattamento efficace. Credo che il profondo sviluppo clinico, l'esperienza normativa e commerciale di Rhythm nelle malattie rare lo rendano il partner ideale per accelerare il programma CHI di Xinvento".
David Meeker, CEO di Rhythm, afferma: "In qualità di madre e badante primaria di un bambino con CHI, Claudine sa che esiste un significativo bisogno insoddisfatto di nuove opzioni terapeutiche che possano ridurre in modo sicuro la frequenza degli eventi ipoglicemici e contribuire a ridurre al minimo l'incidenza di danno cerebrale irreversibile nelle persone nate con CHI.
“In due brevi anni, crediamo che abbia guidato un'organizzazione agile e incentrata sulla scienza per portare in clinica un candidato terapeutico molto promettente. Siamo entusiasti dell'opportunità di espandere la nostra pipeline in CHI, una malattia rara che è ben allineata con la nostra strategia aziendale e la nostra attenzione alle indicazioni endocrinologiche rare", aggiunge Meeker.
Informazioni su Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm è un'azienda biofarmaceutica in fase commerciale che mira a migliorare la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie che soffrono di obesità estrema e iperfagia a causa di malattie non comuni che colpiscono la via del recettore della melanocortina-4 (MC4R).
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso all'asset principale dell'azienda, IMCIVREE (setmelanotide), l'approvazione per la gestione cronica del peso in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a sei anni con obesità monogenica o sindromica causata da una carenza di pro- opiomelanocortina (POMC), proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1) o recettore della leptina (LEPR).
Setmelanotide è stato approvato per il trattamento dell'obesità e la gestione della fame negli adulti con BBS geneticamente confermato, POMC biallelico con perdita di funzione geneticamente confermato, tra cui PCSK1, deficit o deficit di LEPR biallelico sia dalla CE che dal Medicines & Healthcare del Regno Unito Agenzia di regolamentazione dei prodotti (MHRA).